ダノン病心筋症におけるLAMP2非依存的オートファジーの分子機序の解明

• 研究課題/領域番号: 25K19389
• 研究種目: 若手研究
• 配分区分: 基金
• 審査区分: 小区分53020:循環器内科学関連
• 研究機関: 国立研究開発法人国立循環器病研究センター
• 研究代表者: 藏本 勇希 国立研究開発法人国立循環器病研究センター, 研究所, 上級研究員 (50843794)
• 研究期間 (年度): 2025-04-01 – 2028-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2025年度)
• 配分額: 4,810千円 (直接経費: 3,700千円、間接経費: 1,110千円); 2027年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円); 2026年度: 1,820千円 (直接経費: 1,400千円、間接経費: 420千円); 2025年度: 1,690千円 (直接経費: 1,300千円、間接経費: 390千円)
• キーワード: ダノン病 / オートファジー / ライソソーム

研究開始時の研究の概要

ダノン病はLAMP2欠損により重症心筋症を来すが詳細な病態機序が不明である。ダノン病心筋症ではLAMP2非依存的オートファジーが機能しており、その分子機序解明がダノン病の病態解明から新規治療法開発につながると考えた。このため患者由来iPS心筋細胞モデルやLAMP2ノックアウトマウスを用いてハイコンテントイメージング、マルチオミクス解析を行うことでLAMP2非依存的オートファジーの分子機序を解明する。