研究課題
基盤研究(C)
転写因子TFEBについて、ライソゾーム病の細胞病態との関連性、およびライソゾーム病に対する治療効果について、GM1-ガングリオシドーシスとゴーシェ病のモデル細胞系を用い検討した。ライソゾーム病細胞では、いずれもTFEBが核内に局在し、転写活性が上昇していた。また、TFEBを過剰発現させることで、変異酵素活性を上昇させる効果を示した。さらに、TFEBはシャペロン化合物と併用することで、変異酵素活性上昇効果の相乗効果を示した。以上の結果は、TFEBは変異ライソゾーム酵素の転写活性を上昇させることで、ライソゾーム病の細胞病態を改善する効果がある可能性を示した。
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すべて 国際共同研究 (1件) 雑誌論文 (13件) (うち国際共著 5件、 査読あり 13件、 謝辞記載あり 11件、 オープンアクセス 5件) 学会発表 (11件) (うち国際学会 2件、 招待講演 3件)
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