| 研究課題/領域番号 |
26461533
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
小児科学
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| 研究機関 | 東京慈恵会医科大学 |
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研究代表者 |
井田 博幸 東京慈恵会医科大学, 医学部, 教授 (90167255)
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| 研究分担者 |
嶋田 洋太 東京慈恵会医科大学, 医学部, 助教 (20560824)
樋口 孝 東京慈恵会医科大学, 医学部, 助教 (30595327)
齋藤 充 東京慈恵会医科大学, 医学部, 准教授 (50301528)
大橋 十也 東京慈恵会医科大学, 医学部, 教授 (60160595)
小林 博司 東京慈恵会医科大学, 医学部, 准教授 (90266619)
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| 研究協力者 |
前田 和弘 東京慈恵会医科大学, 整形外科学講座, 助教 (50548849)
和田 美穂 東京慈恵会医科大学, 小児科学講座, 大学院生
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| 研究期間 (年度) |
2014-04-01 – 2017-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2016年度)
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| 配分額 *注記 |
4,810千円 (直接経費: 3,700千円、間接経費: 1,110千円)
2016年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
2015年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円)
2014年度: 2,080千円 (直接経費: 1,600千円、間接経費: 480千円)
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| キーワード | ムコ多糖症Ⅱ型 / 骨病変 / 病理 / 遺伝子治療 / レンチウイルスベクター / 骨代謝 / Ｈｕｎｔｅｒ ｓｙｎｄｒｏｍｅ / 骨芽細胞 / 骨質系 / イズロン酸サルファターゼ / レンチウイルス |
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| 研究成果の概要 |
本研究ではムコ多糖症（MPS）Ⅱ型の骨病変の病態メカニズムを探ると共に、レンチウイルスベクターによる造血幹細胞を標的とした遺伝子治療を行ない、MPS Ⅱ型の骨病変に対する効果を検討し、根治療法の開発を目的とする。まず治療効果を評価する項目を検討する目的でMPS Ⅱ型マウスの骨の病理学的検討を行なうと伴に、骨病変の進行度を表すバイオマーカーの検索を行った。病理では骨形成・吸収のバランスが骨形成に傾いていることが示唆されたが、mRNAによる骨形成・吸収マーカー群の発現を解析したところ有意差を認めず、バイオマーカーは同定出来なかった。現在レンチウイルスベクターを用いた治療介入の効果を調査している。
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