| 研究課題/領域番号 |
26461536
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
小児科学
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| 研究機関 | 一般財団法人脳神経疾患研究所 |
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研究代表者 |
衞藤 義勝 一般財団法人脳神経疾患研究所, 先端医療研究センター, センター長 (50056909)
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| 研究分担者 |
藤崎 美和 一般財団法人脳神経疾患研究所, 先端医療研究センター, その他 (50642641)
柳澤 比呂子 一般財団法人脳神経疾患研究所, 先端医療研究センター, 研究員 (60416659)
HOSSAIN ARIF 一般財団法人脳神経疾患研究所, 先端医療研究センター, 研究員 (40777893)
辻 嘉代子 一般財団法人脳神経疾患研究所, 先端医療研究センター, 研究員 (60584232)
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| 研究期間 (年度) |
2014-04-01 – 2017-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2016年度)
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| 配分額 *注記 |
4,810千円 (直接経費: 3,700千円、間接経費: 1,110千円)
2016年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
2015年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
2014年度: 1,950千円 (直接経費: 1,500千円、間接経費: 450千円)
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| キーワード | ライソゾーム病 / IPS 細胞 / Tay-Sacks 病 / Niemann-Pick病 / Fabry 病 / MLD / iPS cells / MS/MS / lysosomal disease / Tay-Sacks disease / Fabry sisease / Niemann-Pick disease / Pompe disease / Tay-Sacks病 / ポンぺ病 / iPS細胞 / 神経細胞 / Miglustat / 細胞治療 / GM2-ganglioside / Nestin / 電子顕微鏡 |
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| 研究成果の概要 |
ライソゾーム病の病態解明のためにFabry病、Tay-Sacks病、NPCのiPS細胞をSendaiウイスベクターを用いて樹立し神経細胞或いはクローン化した神経細胞に於いて病態、治療に関しての研究を行った。
１）Tay-Sacks病iPS細胞での病態代謝の解明―iPS細胞から神経細胞に分化し、ガングリオシドＧＭ２の合成系とＧＭ３合成系を検討し、ＧＭ３の合成系の低下ＧＭ２の合成の亢進系の病態を解明。又デオキシノジリマイシンの合成系影響を検討した。
2)ファブリ病、ＮＰＣでの病態を解析では神経細胞にクローン化した細胞での、オートファジーのメカニズム、Spin1治療の応用に関して検討した。
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