| 研究課題/領域番号 |
26860811
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| 研究種目 |
若手研究(B)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 研究分野 |
小児科学
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| 研究機関 | 九州大学 |
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研究代表者 |
山元 裕之 九州大学, 環境発達医学研究センター, 学術研究員 (00710170)
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| 研究期間 (年度) |
2014-04-01 – 2016-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2015年度)
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| 配分額 *注記 |
3,640千円 (直接経費: 2,800千円、間接経費: 840千円)
2015年度: 2,210千円 (直接経費: 1,700千円、間接経費: 510千円)
2014年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
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| キーワード | 遺伝子変異修復 / アデノ・アデノ随伴ウイルスハイブリッドベクター / BTK遺伝子 / CD34陽性細胞 / CD34陽性造血幹細胞 |
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| 研究成果の概要 |
我々はBTK遺伝子のexon2-19、およびGFP、ピューロマイシン耐性遺伝子を搭載したアデノ・アデノ随伴ウイルスハイブリッドベクターを作製した。このベクターとCRISPR-Cas9を用いると、感染させた臍帯血由来CD34陽性細胞から24個のピューロマイシン耐性赤芽球コロニーを得て、そのうち10個のコロニーでBTK遺伝子座における相同組み換えを認めた。その頻度は感染させた細胞あたり1.8 x10-5であった。本ベクターとCRISPR-Cas9システムにより、造血幹細胞における相同組み換えによるBTK遺伝子の変異修復を行える可能性を示した。
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