| 研究課題/領域番号 |
26860955
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| 研究種目 |
若手研究(B)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 研究分野 |
精神神経科学
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| 研究機関 | 国立研究開発法人理化学研究所 |
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研究代表者 |
LIU XIAOXI 国立研究開発法人理化学研究所, 脳科学総合研究センター, 研究員 (20709216)
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| 研究期間 (年度) |
2014-04-01 – 2016-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2015年度)
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| 配分額 *注記 |
3,900千円 (直接経費: 3,000千円、間接経費: 900千円)
2015年度: 1,950千円 (直接経費: 1,500千円、間接経費: 450千円)
2014年度: 1,950千円 (直接経費: 1,500千円、間接経費: 450千円)
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| キーワード | CRISPR/Cas9 / Angelman syndrome / UBE3A / Angelman Syndrome / genome-editing / CRISPR |
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| 研究成果の概要 |
本研究では、CRISPR/ Cas9を使用してアンジェルマン症候群を治療する可能性を模索しました。また、 sgRNAのシーケンスの特徴とCRISPR/ Cas9のオンターゲットの活性との相関性を検討しました。本研究により、sgRNAのPAM-distalおよびPAM-proximalでのヌクレオチドが大幅にオンターゲット効率と相関していることがわかりました。さらに、標的DNA、GCの割合、およびsgRNAの二次構造のゲノムコンテキストが効率的に関わる重要な因子であることを実証しました。この研究では高いオンターゲット効率でsgRNAsを設計するための重要なパラメータを明らかにした。
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