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1.多数のデュシャンヌ型筋ジストロフィー症(DMD)患者よりの皮膚線維芽細胞を採取培養し液体窒素に保存した。同時に各患者の欠失エクソンをPCR法にて同定した。
2.MyoD遺伝子をレトロウイルスベクターに組み込んだ。このレトロウイルスベクターを感染させ正常人線維芽細胞がMyoblast(筋芽細胞)化することをジストロフィンおよびミオシンの発現で確認した。またDMD患者より採取した線維芽細胞にこのウイルスベクターを感染させてもジストロフィンの発現はみられなかった。
3.スプライシングの制御をin-vitroで特にcell free systemで分析するためDMD遺伝子のエクソンおよびその両側のイントロン領域を3つ並べてベクターに組み込みミニジストロフィン遺伝子とした。
4.3.で用いたエクソン周辺のスプライシング関連配列に相補的なアンチセンスオリゴヌクレオチドを合成するとともに、組み込むためのウイルスベクターの開発を行なっている。
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