白血病の治療成績は化学療法および造血幹細胞移植により改善されたもののまだ治癒率は50%程度であり副作用も多く新規治療法の開発が必要である。本研究は急性巨核芽球性白血病の分子機序解明とそれに基づく分子標的治療法の開発を目指し研究を行った。次世代シーケンス法によりNOTCH系遺伝子の機能消失変異が急性巨核芽球性白血病に多いことを見いだし、NOTCHアゴニスト剤PEITCによる薬効を検討したところ強力な細胞死誘導効果を確認した。NOTCHアゴニスト剤は極めて有望な新規薬剤候補と考えられるので今後臨床応用にむけてさらなる開発を続けてゆく予定である
|