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本研究では、任意の細胞に適用可能な安全で効率的なジーンターゲティング法の開発を目指した。このため特に、細胞内に導入したベクターDNAの非特異的な組込みがどのようなメカニズムで起こるのかを解析し、どうすればこの頻度をゼロにできるかを究明することに注力した。その結果、alternative end-joiningと呼ばれるDNA修復機構に必須の役割を果たす因子を突き止めることに成功し、ベクターDNAの非特異的な組込みを完全に抑制することが可能となった。Nalm-6細胞だけでなくヒトiPS細胞においてもこの手法の検証を行い、非特異的な組込みを抑制できれば高効率で遺伝子ターゲティングを行えることが確認できた。
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