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デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)は、ジストロフィン遺伝子変異により生じる、難治性遺伝性筋疾患である。現在DMD を対象に、アンチセンス・モルフォリノ核酸医薬を用いたエクソン・スキップ治療の開発が有望視されている。申請者らは、電気的中性のモルフォリノ核酸は、陽性電荷を有するペプチド付加モルフォリノ核酸と同様に、スカベンジャー受容体クラス A1 （SR-A1）を介して筋管細胞に取り込まれること、モルフォリノ核酸の細胞内取り込みは細胞膜流動性低下と関連する可能性を見出した。加えて、計画通りSR-A1/ジストロフィン・ダブル欠損マウスを作出し、詳細な筋病理、各種分子生物学解析などを実施した。
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