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ヒストン脱アセチル化酵素（HDAC）阻害剤には、細胞質でのチューブリンアセチル化や核内ヒストンアセチル化の亢進効果に伴う細胞内輸送系や転写の活性化作用がある。我々は、これらの作用により、遺伝子治療におけるHDAC阻害剤の併用が治療用遺伝子の効果を増進することを明らかにしてきた。本研究では、遺伝子治療とHDAC阻害剤を一体化した効率的な遺伝子発現効果を実現する遺伝子治療製剤の創製を目的とした。種々検討の結果、HDAC阻害剤の一種であるSAHAをPEG化した、PEG-SAHAとPEG化ポリリシンとの混合製剤が有効であることを明らかにした。
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