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生体のエネルギー産生(ATP合成)と酸化ストレスの発生源として重要なミトコンドリアの機能異常によるミトコンドリア病は確立した治療法のない難病である。我々はミトコンドリア病患者細胞でATP産生を増加させて酸化ストレスを減少し、細胞の生存率を改善するミトコンドリア特異的機能改善薬 MA-5を開発した。MA-5はミトコンドリアの構造と機能維持に重要なミトコンドリア内膜蛋白質のMitofilinと結合してATP合成酵素の重合化を促進することでATP増加と酸化ストレス減少効果を発揮し、ミトコンドリア病マウスと急性腎障害モデルマウスで心臓と腎臓のミトコンドリア機能と腎障害を改善することが明らかとなった。
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