| 研究課題/領域番号 |
15K09600
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
小児科学
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| 研究機関 | 東京慈恵会医科大学 |
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研究代表者 |
大橋 十也 東京慈恵会医科大学, 医学部, 教授 (60160595)
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| 研究分担者 |
嶋田 洋太 東京慈恵会医科大学, 医学部, 助教 (20560824)
樋口 孝 東京慈恵会医科大学, 医学部, 助教 (30595327)
小林 博司 東京慈恵会医科大学, 医学部, 准教授 (90266619)
横井 健太郎 東京慈恵会医科大学, 医学部, 講師 (20459655)
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| 研究期間 (年度) |
2015-04-01 – 2018-03-31
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| キーワード | 遺伝・先天異常 / 先天代謝異常症 / 酵素補充療法 / 免疫寛容 / ライソゾーム病 / 抗体 |
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| 研究成果の概要 |
ライソゾーム蓄積症 (LSD) は遺伝的にライソゾーム酵素が欠損し、その基質が臓器に蓄積し、多岐に渡る症状を呈する疾患群である。治療法としては欠損酵素を補充する酵素補充療法（ERT）が行なわれているが、製剤に対する中和抗体の発生、BBBが存在するためLSDの主症状である脳障害への効果がない事が問題である。今回の研究結果として陽性の結果が出たのは（１）抗Blys抗体によりファブリー病のERTにおける免疫応答を抑制でき治療効果も増大させる事（２）BBBを通過可能な大量酵素の投与はムコ多糖症II型の脳の蓄積物質を減少させ、これに抗CD3抗体を投与すると免疫応答が抑えられる事、以上2点であった。
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| 自由記述の分野 |
先天代謝異常症
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