| 研究課題/領域番号 |
15K09601
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| 研究機関 | 東京慈恵会医科大学 |
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研究代表者 |
小林 博司 東京慈恵会医科大学, 医学部, 准教授 (90266619)
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| 研究分担者 |
樋口 孝 東京慈恵会医科大学, 医学部, 助教 (30595327)
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| 研究期間 (年度) |
2015-04-01 – 2018-03-31
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| キーワード | iPS細胞 / 自家移植 / 遺伝子編集 / iPS細胞を分化させて |
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| 研究実績の概要 |
Krabbe病モデルマウス由来のtail tip fibroblastより作成したiPS細胞を分化させ、神経系スフェアへの分化誘導には一部成功。現在レンチウイルスベクターおよびジンクフィンガーシステムによる遺伝子編集を用いてiPS細胞段階で治療し、分化させる実験を施行中。
ＭＰＳII(ムコ多糖症Ⅱ型、Hunter症候群）では骨関連のシグナル伝達因子の病態を解析中。今後、tail tip fibroblastより作成した骨芽細胞への誘導を模索し、再生自家移植モデルを構築する。
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| 現在までの達成度 (区分) |
現在までの達成度 (区分)
4: 遅れている
理由
Krabbe病に関しては神経系スフェアから各細胞系列（神経細胞、アストログリア、オリゴデンドロサイト）に分化させる段階で停滞している。
ムコ多糖症Ⅱ型では骨関連のシグナル伝達因子の有意差が不明のため、iPS細胞の分化誘導実験を開始できていない。
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| 今後の研究の推進方策 |
まずはKrabbe病に関しては神経系スフェアから各細胞系列（神経細胞、アストログリア、オリゴデンドロサイト）に分化させ、無治療群、レンチウイルス治療群、遺伝子編集治療群で比較検討し、移植デバイスの開発に向けて研究を進める。
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| 次年度使用額が生じた理由 |
Krabbe病、ハンター病の分化誘導実験が進んでいないこともあり、予算が消化しきれていない。
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| 次年度使用額の使用計画 |
ips細胞分化に必要な諸試薬、ウイルスベクター精製、遺伝子編集費用などに使用する。
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