| 研究課題/領域番号 |
15K09620
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| 研究機関 | 大阪大学 |
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研究代表者 |
青天目 信 大阪大学, 医学(系)研究科(研究院), 助教 (30570072)
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| 研究分担者 |
富永 康仁 大阪大学, 連合小児発達学研究科, 助教 (20599245)
岩谷 祥子 大阪大学, 連合小児発達学研究科, 特任助教 (60724903)
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| 研究期間 (年度) |
2015-04-01 – 2018-03-31
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| キーワード | 神経科学 / 先天代謝異常 / グルコーストランスポーター１欠損症 |
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| 研究実績の概要 |
この研究は、グルコーストランスポーター１欠損症に対して、新規治療法を導入することが主体の研究である。しかし、介入を行う場合には、自然歴が明らかになっていなければならず、自然歴を明らかにするために、臨床的特徴を後方視的に検討した。
対象は、小児期のてんかん発作の回数が正確に判明している患者13名。本疾患の病態の重症度を直接代表する指標として、髄液糖/血糖比を選び、それを臨床的な重症度としててんかん発作の重症度と、どのような相関があるかを調べた。
髄液糖/血糖比が高い患者群（髄液糖/血糖比>0.43）では、食事療法をしなくてもてんかん発作はないか、数回しかないのに対し、髄液糖/血糖比が低い患者群（髄液糖/血糖比<0.38）では、厳密に食事療法を行ってもてんかん発作が月単位に出現し、髄液糖/血糖比が、実際の臨床上の重症度と相関を有することが示された。この中間にあたる患者群では、ケトン食療法の順守状況もさまざまであり、単純な比較は困難であったが、臨床上の重症度は、ちょうど中間にあると考えられた。この研究成果は、平成28年6月に開催される第58回日本小児神経学会で報告する予定である。
新規治療は、脳内にグルコースに代わるエネルギー基質として、有機酸を投与する臨床研究であるが、現在、倫理委員会に申請準備中であるが、医学的研究に関する倫理指針の制定・改正により、臨床研究の計画書作成・モニタリング手順書の作成に時間を要している。
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| 現在までの達成度 (区分) |
現在までの達成度 (区分)
3: やや遅れている
理由
既存薬ではない化合物を投与する臨床研究であり、倫理委員会の審査が厳しくなっている。そのため、審査に時間を要している。
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| 今後の研究の推進方策 |
倫理委員会の審査を要する他の研究で、審査が終了したため、その経験を活かして、本研究も推進する予定である。
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| 次年度使用額が生じた理由 |
倫理委員会申請に時間を要し、臨床研究が進んでいないため
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| 次年度使用額の使用計画 |
平成28年度は、薬剤購入などで実際に支出が必要となるため、研究期間中の物品費合計額は不変である。
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