| 研究課題/領域番号 |
15K09620
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| 研究機関 | 大阪大学 |
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研究代表者 |
青天目 信 大阪大学, 医学系研究科, 助教 (30570072)
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| 研究分担者 |
富永 康仁 大阪大学, 連合小児発達学研究科, 助教 (20599245)
岩谷 祥子 大阪大学, 連合小児発達学研究科, 特任助教 (60724903)
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| 研究期間 (年度) |
2015-04-01 – 2019-03-31
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| キーワード | 神経科学 / 先天代謝異常 / グルコーストランスポーター１欠損症 |
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| 研究実績の概要 |
この研究は、グルコーストランスポーター１欠損症に対して、未承認の試薬を用いた新規治療法を開発すること、新規診断法・輸送体活性測定法を開発することを目的としている。
前者については、臨床研究法案の制定により、モニタリング・監査を前提とした研究費の増大により、現行では審査が困難になっているため、自然歴研究に目的を切り替えた。自然歴研究は、倫理委員会の審査を通り、患者の情報については、38名の患者について集積することができた。学会で、解析内容を深めて発表を繰り返して、論文化を計画している。
後者については、RIを使わずに蛍光色素を用いた検査法を複数試みたが、感度が低く、中断した。
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| 現在までの達成度 (区分) |
現在までの達成度 (区分)
3: やや遅れている
理由
新規治療法の開発を目指す臨床研究は、医薬品としては未承認の試薬を用いた研究であり、特定臨床研究になるため、モニタリング・監査を含め、審査の条件が厳しく、また多額の費用が必要となることが予想され、見通しが立たなくなっている。
新規診断法・輸送体活性測定法の開発については、放射性同位元素を用いずに、蛍光色素を用いた計測法の開発を目指したが、感度が低く、再現性もないため、中断している。
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| 今後の研究の推進方策 |
自然歴研究に切り替えたため、患者データの分析を進め、今年度中の論文化を目標とする。
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| 次年度使用額が生じた理由 |
（理由）新規治療法の開発については、医薬品ではない試薬の投与となるため、倫理委員会申請が通らず、予定使用額を使用しきれなかった。
（使用計画）自然歴研究の検討と発表のために利用する予定である。
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