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2017 年度 研究成果報告書

免疫不全症への造血幹細胞遺伝子治療における新規エンベロープによる幹細胞性の維持

研究課題

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研究課題/領域番号 15K09676
研究種目

基盤研究(C)

配分区分基金
応募区分一般
研究分野 小児科学
研究機関国立研究開発法人国立成育医療研究センター

研究代表者

内山 徹  国立研究開発法人国立成育医療研究センター, 成育遺伝研究部, 室長 (10436107)

研究協力者 峰岸 知子  
秋葉 由美  
研究期間 (年度) 2015-04-01 – 2018-03-31
キーワードレンチウイルスベクター / 造血幹細胞遺伝子治療 / 幹細胞性 / ヒヒ内在性レトロウイルス
研究成果の概要

本研究では、細胞毒性を示さないヒヒ内在性レトロウイルスのエンベロープ(BaEV env)を用いて、レンチウイルス(LV)ベクターのパッケージング細胞の作製を行った。まず、LVの構成遺伝子gag-polと制御遺伝子revを293T細胞に導入し、293LVgpr細胞を作製した。この細胞はベクターおよびエンベローププラスミドをトランスフェクションすることでLVベクターの産生が可能であった。次に、この細胞にBaEV envを導入し、パッケージング細胞を作製したが、十分な力価のウイルスは産生されなかった。原因としてBaEV envの発現が低いことが判明し、現在BaEVのコピー数の上昇を試みている。

自由記述の分野

遺伝子治療

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公開日: 2019-03-29  

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