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遺伝性乳癌のBRCA1遺伝子5382insC変異は、1塩基挿入により、フレームシフトを起こす。この変異を内在性にもつHCC/1937細胞を用いて、TG003や、同じCLK阻害活性をもつCX-4945を添加しエキソンスキップによる読み枠の修正を検討したが、BRCA1エキソン20のスキッピングを認めず、アンチセンスオリゴ、modified U1 snRNAやmodified U7 snRNAも試みたが、効果はなかった。ウエスタンブロットを行なうと、TG003は、修正BRCA1蛋白質を増加させ細胞増殖を抑制した。TG003によりエキソン20以外のエキソンがスキップされた可能性があり検討中である。
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