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本研究では、生殖細胞を体外に取り出すことなく遺伝子組換え動物を作製する方法を開発するために、分子送達に適した人工ヌクレアーゼの開発と、細胞移植を介した送達の可能性を検討した。はじめに、CRISPR/Casの構成要素であるCas9およびガイドRNAを単一のプロモーターで発現可能なシステムを開発した。また、極めて高効率に機能するZFNや従来とは異なるPAMを認識するオーソログCRISPR/Casについて受精卵を介したゲノム改変に利用できることを報告した。一方、移植細胞を介した個体への分子送達は極めて困難であり、人工ヌクレアーゼの送達によるゲノム改変は困難であることが示唆された。
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