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2018 年度 研究成果報告書

伸長リピート特異的転写抑制によるリピート病の根源的治療開発

研究課題

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研究課題/領域番号 15K15339
研究種目

挑戦的萌芽研究

配分区分基金
研究分野 神経内科学
研究機関大阪大学

研究代表者

中森 雅之  大阪大学, 医学系研究科, 助教 (60630233)

研究期間 (年度) 2015-04-01 – 2019-03-31
キーワード筋強直性ジストロフィー / ハンチントン病 / リピート病
研究成果の概要

CAGやCTGといった塩基繰り返し配列(リピート)の異常伸長により引き起こされるリピート病では、異常伸長DNAから転写されたmRNA(筋強直性ジストロフィーなど)や、翻訳された蛋白(ハンチントン病など)が毒性を示すことが知られている。本研究では、これらリピート病の治療開発として、リピート異常伸長DNAからのmRNA転写を特異的に抑制する化合物を見出した。これら化合物による異常RNA産生抑制効果をリピート病モデル細胞で実証し、リピート病モデル動物への投与で治療効果を確認した。こうした化合物による伸長リピート特異的転写抑制は、リピート病の根治療法につながる可能性がある。

自由記述の分野

神経筋疾患

研究成果の学術的意義や社会的意義

リピート病は、そのほとんどが進行性の神経筋変性疾患であり、現在根本的な治療法がない難病である。本研究により、リピート病の原因を根源から断つ、新たな治療アプローチの可能性が示された。また、この治療アプローチは、リピート病のなかでも伸長リピート配列が同一の疾患群全てにおいて治療効果が期待できる。

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公開日: 2020-03-30  

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