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CAGやCTGといった塩基繰り返し配列（リピート）の異常伸長により引き起こされるリピート病では、異常伸長DNAから転写されたmRNA（筋強直性ジストロフィーなど）や、翻訳された蛋白（ハンチントン病など）が毒性を示すことが知られている。本研究では、これらリピート病の治療開発として、リピート異常伸長DNAからのmRNA転写を特異的に抑制する化合物を見出した。これら化合物による異常RNA産生抑制効果をリピート病モデル細胞で実証し、リピート病モデル動物への投与で治療効果を確認した。こうした化合物による伸長リピート特異的転写抑制は、リピート病の根治療法につながる可能性がある。
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