ゼブラフィッシュを用いたダイアモンド・ブラックファン貧血の創薬スクリーニング

2017 年度 研究成果報告書

• 研究課題/領域番号: 15K15367
• 研究種目: 挑戦的萌芽研究
• 配分区分: 基金
• 研究分野: 血液内科学
• 研究機関: 宮崎大学
• 研究代表者: 剣持 直哉 宮崎大学, フロンティア科学実験総合センター, 教授 (00133124)
• 研究期間 (年度): 2015-04-01 – 2018-03-31
• キーワード: ダイアモンド・ブラックファン貧血 / 先天性貧血 / リボソーム / 化合物ライブラリー / 創薬 / ゼブラフィッシュ / 疾患モデル

研究成果の概要

ダイアモンド・ブラックファン貧血（DBA）は赤血球造血のみが障害される先天性の造血不全症である。リボソームの異常が原因と考えられているが、発症機構は不明で有効な治療法もない。本研究では、ゼブラフィッシュのDBAモデルを用いて、薬剤候補となる低分子化合物を探索した。1,280種類の化合物をスクリーニングし、造血の回復を示す4種類の化合物を同定した。これらはDBA治療薬の有望なシーズと考えられる。

自由記述の分野

分子遺伝学