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先天代謝異常症の一つであるライソゾーム病に対し、我々は変異酵素蛋白質に特異的に結合し、構造異常を補正することのできる化合物（シャペロン化合物）を用い、変異酵素活性を上昇させるシャペロン療法の開発を行っている。本研究課題では、ライソゾーム酸性環境下で構造変化し、不活性型に変換することで標的酵素蛋白質から解離する「自己不活型新規シャペロン」の開発を行った。本年度は、昨年度同定した候補化合物について、ファブリー病とゴーシェ病で欠損しているライソゾーム酵素の変異cDNA発現細胞系を用い、化合物が有効性を示す変異型の同定を行った。また、ファブリー病とゴーシェ病の患者由来培養線維芽細胞を用い、細胞病態に対する化合物の効果に関する検討を行い、有効性を明らかにした
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