2017 年度研究成果報告書

CRISPR/Cas9を用いたin vivoゲノム編集による遺伝子治療法の開発

研究課題

研究課題/領域番号	15K18330
研究種目	若手研究(B)
配分区分	基金
研究分野	神経生理学・神経科学一般
研究機関	群馬大学
研究代表者	今野歩群馬大学, 大学院医学系研究科, 講師 (40509048)
研究期間 (年度)	2015-04-01 – 2018-03-31
キーワード	遺伝子治療 / アデノ随伴ウイルスベクター / CRISPR/Cas9 / ゲノム編集
研究成果の概要	本研究ではCRISPR/Cas9システムを介した遺伝子ノックアウトを、アデノ随伴ウイルスベクターを用いた脳内への高効率な遺伝子導入により実施することにより、脊髄小脳失調症1型の新規遺伝子治療法の開発を目指した。化膿連鎖球菌由来のSpCas9や黄色ブドウ球菌由来のSaCas9を検討したが、疾患モデルマウスにおいて治療効果を確認することはできなかった。現在、この原因がCas9の低発現や遺伝子ノックアウトの効率の低さにあると考え、種々の効率化を目指しさらなる検討を重ねている。
自由記述の分野	神経科学