2016 年度研究成果報告書

タクロリムス誘導体のドラッグリポジショニングによる新規神経変性治療法の開発

研究課題

研究課題/領域番号	15K19482
研究種目	若手研究(B)
配分区分	基金
研究分野	神経内科学
研究機関	名古屋大学
研究代表者	藤内玄規名古屋大学, 医学系研究科, 特任助教 (00748353)
研究期間 (年度)	2015-04-01 – 2017-03-31
キーワード	神経変性疾患 / 球脊髄性筋萎縮症 / タクロリムス
研究成果の概要	球脊髄性筋萎縮症（SBMA）はアンドロゲン受容体（AR）内のCAGリピートの異常伸長に起因する神経変性疾患である。本研究ではSBMAにおけるタクロリムスとその誘導体のタンパク質分解機構の誘導効果を検討した。タクロリムス誘導体はSBMA培養細胞モデルにおいてタンパク質分解機構に関わる分子の発現量を増加させ、変異ARを減少させた。またタクロリムス誘導体の投与によりSBMAマウスの表現型は改善した。これらの結果はタクロリムス誘導体投与がSBMAの治療法の候補となる可能性を示唆する。
自由記述の分野	神経内科学