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本研究では通常得ることの難しい進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型患者の肝細胞をiPS細胞を介して誘導し、in vitroで解析することで新たな治療を探索することを試みた。対象患者の末梢血からiPS細胞を作製し、分化段階特異的な液性因子を用いて肝細胞に分化誘導した。得られた肝細胞はアルブミンを高発現し、電子顕微鏡像で毛細胆管を形成し、胆汁排泄能の低下を認めた。これまでに同症で薬効が報告されているフェニル酪酸により胆汁酸トランスポーターの発現や胆汁排泄能が改善した。iPS細胞由来肝細胞を同症の治療薬探索に利用できる可能性が示唆された。
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