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乳児期発症のMLL再構成陽性の急性リンパ性白血病(ALL)は予後不良の疾患であり、新規治療法の確立が望まれる。ヒト細胞が移植可能なNSG免疫不全マウスへの白血病移植モデルを用いてin vivoでの薬剤投与による治療法の開発を行った。ALL由来細胞（HAL-01）NSG マウスに移植し、DNA損傷を誘導するアントラサイクリン系抗がん剤ドキソルビシンを治療量投与すると、NSGマウスはPrkdcが欠損し非相同組み換え末端結合(NHEJ)が障害されているため毒性によりすぐに死亡した。そこで薬剤輸送ポンプ(p-gp)阻害剤であるシクロスポリンを併用したところ、白血病移植マウスの生存率が延長した。
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