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末梢神経の髄鞘化が障害されるCharcot-Marie-Tooth病(CMT)は、有効な治療法は未だない。本研究では、CMTの病態に関与していることが報告されているオートファジー誘導や小胞体ストレスを改善させる可能性のある21種類の化合物を用いて、髄鞘化を誘導することができるかを明らかにすることが目的である。まず、簡便にかつ効率よく髄鞘化が再現できる培養モデルの作成を目指し、ラットの胎児の後根神経節のexplant cultureを用いたところ、ミエリン塩基性蛋白陽性の髄鞘が非常に高い効率で観察された。今後CMTの原因遺伝子を導入する方法を検討し、化合物スクリーニングを行っていく予定である。
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