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2016 年度 研究成果報告書

遺伝子修復間葉系幹細胞を用いた低フォスファターゼ症の治療技術開発

研究課題

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研究課題/領域番号 15K21176
研究種目

若手研究(B)

配分区分基金
研究分野 小児科学
胎児・新生児医学
研究機関島根大学

研究代表者

小田 泰昭  島根大学, 医学部, 研究員 (70602473)

連携研究者 竹谷 健  島根大学, 医学部, 教授 (30359880)
松崎 有未  島根大学, 医学部, 教授 (50338183)
研究協力者 持田 美保  
永瀬 真弓  
内藤 真祐美  
陶山 隆史  
研究期間 (年度) 2015-04-01 – 2017-03-31
キーワード低フォスファターゼ症 / 間葉系幹細胞 / 再生医療
研究成果の概要

低フォスファターゼ症は、組織非特異的アルカリフォスファターゼの変異により発症する難病であり、重症例では重度の骨形成不全を示し、致死的な経過をたどる。本研究では、根治療法のない本疾患に対して、遺伝子修復間葉系幹細胞などを用いた自家移植モデルによる治療法開発を試みた。患者間葉系幹細胞への遺伝子修復はまだ達成できていないが、様々なアプローチで改善を試みており、細胞移植の評価系を構築しつつある。
一方、臨床研究に必要となる細胞培養施設の標準作業手順書の作製、衛生・品質管理基準の文書化を行い、島根大学医学部附属病院での臨床研究体制を築いた。本研究を発展させることで、他の骨系統疾患への応用が期待される。

自由記述の分野

幹細胞

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公開日: 2018-03-22  

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