研究課題
基盤研究(B)
本研究課題では、異常遺伝子に直接作用しその発現を特異的に阻害する核酸医薬であるアンチジーン核酸の創製を目的として行った。天然の核酸では結合不可能な遺伝子領域に対して結合可能な人工核酸の化学合成に成功し、安定かつ選択的な3本鎖DNA形成可能であることを明らかにした。さらには、新規核送達技術の開発にも成功し、この人工核酸を組み込んだアンチジーン核酸により効果的な遺伝子発現阻害に成功した。
核酸化学
本研究の成果は、新規モダリティ創薬の一つとして期待される核酸医薬のなかでも、これまでに標的をされていない2本鎖DNAを標的とした新規創薬手法の基礎的成果を挙げているため、社会的な意義は大きい。また、核酸の高次構造の一つである3本鎖DNA形成を人工的に形成させることに着目した人工核酸の化学合成にも成功している。しかも、本研究で得られた人工核酸搭載アンチジーン核酸は、異常遺伝子を発現上流部である転写の段階を阻害する成果を挙げており、学術的な意義も非常に大きい。
