| 研究課題/領域番号 |
16H05352
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| 研究種目 |
基盤研究(B)
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
小児科学
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| 研究機関 | 京都大学 |
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研究代表者 |
斎藤 潤 京都大学, iPS細胞研究所, 准教授 (90535486)
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| 研究分担者 |
吉田 路子 京都府立医科大学, 医学(系)研究科(研究院), 助教 (70754571)
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| 研究期間 (年度) |
2016-04-01 – 2020-03-31
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| キーワード | 多能性幹細胞 / 神経筋接合部 |
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| 研究成果の概要 |
申請者らは、本研究において、多能性幹細胞から運動神経、骨格筋、シュワン細胞を同時に誘導し、機能的・形態的に神経筋接合部を構築する系を構築した。(Lin CY, JCI insight 2019、特許出願中)。また脊髄性筋萎縮症をプロトタイプとして、この系でNMJ病変のモデル構築と解析が可能であることを示した。今後は、この独自の系を用いて、特異的治療法が存在しない 先天性筋無力症候群や、疾患原因分子の機能解析が十分進んでいない脊髄性筋萎縮症の解析を行う予定である。
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| 自由記述の分野 |
幹細胞生物学
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
今回開発した分化系は機能的なNMJを誘導することができ、形態的あるいは細胞生物学的にNMJの発達を模倣することができることから、疾患モデリングに非常に有用であると考えられる。近年、神経筋疾患の多くが神経筋接合部の異常を伴うことが見いだされつつある。今回の成果は、従来は不可能であったヒトNMJ疾患の病態解析をin vitroでヒトの細胞を用い研究を可能にし、これらの疾患の病態解明や治療法開発に貢献することができる。
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