現在、Induced pluripotent stem cells(iPS細胞)を用いた再生医療に関する多くの研究が実施されているが、未だ骨格筋組織におけるiPS細胞を用いた再生医療の実現には、多くの課題が残されている。その一つとして、iPS細胞から筋衛星細胞(骨格筋幹細胞)への効率の良い分化誘導法が確立されていないことがあげられる。 そこで、本研究課題において、新たなiPS細胞から骨格筋幹細胞への分化誘導法としてBlastocyst complementation法(胚盤胞補完法)を用いた手法を確立し、骨格筋幹細胞による細胞移植治療に向けた研究を行った。現在までに、GFP発現マウスiPS細胞を骨格筋欠損マウスのBlastocyst(胚盤胞胚)にインジェクションし、キメラマウスを作製した。その中で、ある遺伝子変異マウスのBlastocyst(胚盤胞胚)を用いて作製したキメラマウスの骨格筋がiPS細胞由来の骨格筋線維で補完されていることを確認した。 次に、作製したキメラマウスの骨格筋から骨格筋幹細胞(筋衛星細胞)を抽出し、筋ジストロフィーモデルマウスであるmdx変異マウスに移植を行い、細胞移植治療の有効性を評価した。その結果として、まず、キメラマウスから抽出した骨格筋幹細胞のほとんどがiPS細胞由来であることを確認した。また、移植したiPS細胞由来の骨格筋幹細胞から正常なdystrophinの発現を確認することができ、治療効果が期待できる結果を得ることができた。
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