| 研究課題/領域番号 |
16K10008
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
小児科学
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| 研究機関 | 独立行政法人国立病院機構長良医療センター(臨床研究部) |
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研究代表者 |
舩戸 道徳 独立行政法人国立病院機構長良医療センター(臨床研究部), 長良医療センター臨床研究部, 第二小児科医長 (30420350)
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| 研究協力者 |
大内 一輝
安藤 栞
佐藤 ありす
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| 研究期間 (年度) |
2016-04-01 – 2019-03-31
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| キーワード | 疾患モデル / iPS細胞 / 薬剤応答性 / 治療薬開発 |
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| 研究成果の概要 |
脊髄性筋萎縮症（SMA）は、現在までのところ有効な治療法の開発までには至っていない。本研究では、遺伝的背景の異なる多数のSMA患者の疾患特異的人工多能性幹細胞（iPS細胞）由来の神経細胞を用いて複数の試験管内疾患モデルを構築し、SMAの標準的な治療法を開発することを目的とする。
現在までに、遺伝的背景の異なる計19名のSMA患者から線維芽細胞を作製し、さらには患者iPS細胞の樹立を行った。また、甲状腺刺激ホルモン放出ホルモン類似薬、フリーラジカルスカベンジャー（エダラボン）、ドコサヘキサエン酸、γ-セクレターゼ阻害剤、ルフィナミドの薬効評価を行った。
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| 自由記述の分野 |
小児科学、再生医学
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
SMAは難治性の希少疾患ではあるが、背景にひそむ病態は多種多様である。本研究によって、薬剤の応答性の個人差が解明されれば、希少疾患におけるテーラーメイド医療へのさらなる道筋を提示することになる。
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