臨床試験で競合リスクに相関がある場合の新たな治療効果判定方法の開発

2018 年度 研究成果報告書

• 研究課題/領域番号: 16K12400
• 研究種目: 挑戦的萌芽研究
• 配分区分: 基金
• 研究分野: 統計科学
• 研究機関: 新潟大学
• 研究代表者: 赤澤 宏平 新潟大学, 医歯学総合病院, 教授 (10175771)
• 研究期間 (年度): 2016-04-01 – 2019-03-31
• キーワード: 生存時間解析 / 競合リスク / 無再発期間 / ログランク検定 / 比例ハザードモデル

研究成果の概要

本研究に得られた成果は以下のとおりである。
(1)複数のがん関連の臨床疫学データを参考に、複数の死因（癌関連死、全身状態の悪化、その他の死因）の発生頻度と再発との関連を統計的に探索した；(2)特定の死因の症例をイベント発生例、他の死因の症例を打ち切り例とした競合リスクが存在する場合でのログランク検定の性能（サイズ、検出力など）をシミュレーションにより評価した；(3)主要評価尺度が複合エンドポイントの場合のログランク検定、比例ハザードモデル解析の問題点の洗い出しとその解決策を理論的に考察した。

自由記述の分野

医療統計学

研究成果の学術的意義や社会的意義

第Ⅱ相、第Ⅲ相臨床試験を計画する際に、評価尺度の選定はその試験デザインをほぼ決定する。代理評価尺度を主要評価尺度として採用する場合に、真の評価尺度との関連の度合いを定量的に把握できれば、不必要な代理評価尺度を選定せずに済み、臨床試験の質を向上させる可能性がある。逆に、代理評価尺度が真の評価尺度と強い関連を持つのであれば、副次評価尺度として生存期間の長期追跡調査は不要となり、臨床試験期間の短縮、試験費用の軽減、新薬の早期の承認につながる。