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神経筋接合部（NMJ）は骨格筋収縮の運動神経支配に必須のシナプスである。NMJの形成不全は様々な神経筋疾患に認められ、NMJ形成を標的としたこれらの疾患の治療法の開発・検討が重要である。これまで、我々はDOK7発現ベクターの投与によりNMJの形成を増強する手法を作り、ある種の先天性筋無力症や筋ジストロフィーのモデルマウスに対する有効性を実証していた。この知見を基に、本研究では、神経筋疾患の克服を目指す新規治療技術の開発を更に進めた。中でも、筋萎縮性側索硬化症（ALS）のモデルマウスに対する上記ベクターの有効性を示したことは根本的な治療法がまだ無い当該疾患の克服に向け意義があると言える。
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