塩基性アミノ酸輸送体を供給経路とするクレアチン脳欠乏症治療薬の開発

2017 年度 研究成果報告書

• 研究課題/領域番号: 16K15153
• 研究種目: 挑戦的萌芽研究
• 配分区分: 基金
• 研究分野: 医療系薬学
• 研究機関: 東北大学
• 研究代表者: 寺崎 哲也 東北大学, 薬学研究科, 教授 (60155463)
• 研究分担者: 立川 正憲 東北大学, 薬学研究科, 准教授 (00401810) ; 吉田 将人 東北大学, 薬学研究科, 助教 (80511906)
• 研究期間 (年度): 2016-04-01 – 2018-03-31
• キーワード: 血液脳関門 / クレアチントランスポーター

研究成果の概要

本研究は、クレアチントランスポーター(CRT/SLC6A8)機能欠損型クレアチン脳欠乏症における治療薬クレアチンプロドラッグ開発の基盤構築を目的とした。具体的には、標的絶対定量プロテオミクスに基づいて、発達期ラット血液脳関門において、治療薬の脳内送達経路とするトランスポーター分子の発現を明らかにした。さらに、疾患由来線維芽細胞を用いて、トランスポーターを介したクレアチンプロドラッグの細胞内輸送とクレアチン供給効果を明らかにした。

自由記述の分野

薬物送達学