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本研究の目的はモザイク病変を有する遺伝性皮膚疾患モデルマウスを開発することである。表皮水疱症や道化師様魚鱗癬のような重症型遺伝性皮膚疾患モデルマウスの多くは致死性であり、治療研究モデルとして用途が限定される。本研究では、Cas9 nucleaseトランスジェニックマウスに対し、胎生期および新生仔期に経皮的に任意の遺伝子編集を行うことにより、長期生存可能なモザイク状モデルマウスを作製する。細胞レベルにおいて、目的遺伝子の遺伝子編集に成功した。現在、マウスに直接遺伝子編集を施し、モザイク状モデルマウスを作製している。
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