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本研究では、単一細胞内で多発的に生じるゲノム・エピゲノム異常による疾患のモデル化を可能にするゲノム・エピゲノム編集技術の開発を実施した。ゲノム編集については、基盤整備としてMMEJ依存的遺伝子ノックイン（PITCh）の効率化とPITChの自動設計ツールを開発するとともに、効率化した技術を用いてPITChによる複数遺伝子座への同時ノックインを実現した。また、エピゲノム編集については、従来のシステムによる編集効果を上回るエフェクター超集積型システム（TREE）を構築した。これらの成果により、ゲノム編集・エピゲノム編集の両面から、多因子性の複雑な疾患の発症をモデリング可能な技術が確立された。
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