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2-Hydroxypropyl-gamma-cyclodextrin（HPGCD） の分子レベルでの作用機序を解明し、神経障害に効果的なHPGCD 投薬法の開発を研究目的とした。健常者とNPC患者由来のiPS細胞から分化誘導した神経前駆細胞を用いたDNAアレイ解析から、NPCで発現が変動する遺伝子群を同定し、さらにHPGCD処理によって発現が変動する遺伝子群を特定した。
HPGCDの脳室内投与は皮下投与と比較して顕著に生存期間を延長し、小脳のプルキンエ細胞の脱落を抑制し、神経障害発症を遅延した。このことからHPGCDの脳室内投与が神経障害抑制において有効な投薬方法であることが明らかとなった。
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