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AMBRA1はオートファゴソームの形成に関わる。AMBRA1が多系統萎縮症（MSA)の病態に関わるかどうかを検討した。
免疫組織化学的検討では、MSAでグリア細胞質内封入体ならびに神経細胞質内封入体がAMBRA1強陽性であった。ウエスタンブロット解析では、AMBRA1が有意に増加していた。免疫沈降法では、AMBRA1がαシヌクレインと結合していた。一方、mammalianの細胞を用いた検討では、AMBRA1はαシヌクレイン量に影響することを見出した。MSAにおいてオートファジーに何らかの異常が生じており、AMBRA1を介したオートファジーの活性化はMSAの治療法となり得ることが示唆された。
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