iPS細胞技術を駆使したGM1ガングリオシドーシス新規治療薬開発

2017 年度 研究成果報告書

• 研究課題/領域番号: 16K19654
• 研究種目: 若手研究(B)
• 配分区分: 基金
• 研究分野: 小児科学
• 研究機関: 熊本大学
• 研究代表者: 梶原 隆太郎 熊本大学, 大学院生命科学研究部(保), 助教 (00738221)
• 研究協力者: 江良 択実 熊本大学, 発生医学研究所, 教授 (00273706) ; 沼川 忠広 熊本大学, 発生医学研究所, 特定事業研究員 (40425690) ; 遠藤 文夫 熊本大学, 大学院生命科学研究部, 教授 (00176801) ; 松本 志郎 熊本大学, 医学部附属病院, 講師 (70467992)
• 研究期間 (年度): 2016-04-01 – 2018-03-31
• キーワード: GM1ガングリオシドーシス

研究成果の概要

GM1ガングリオシドーシス患者由来iPS細胞を作成し、神経系細胞へと分化させることによって、in vitroで病態を解析することができる細胞モデル系を確立した。誘導した患者神経系細胞では、健常者に比べてGM1の過剰な蓄積がみられ、また、神経伝達物質の放出能が低下していることを見出した。本疾患の治療薬候補を探索する目的で、患者神経幹細胞とイメージングサイトメトリー法を組み合わせたハイスループット薬剤スクリーニング系を確立し、細胞内のGM1蓄積を抑制する化合物を数個同定した。
私たちの構築した疾患モデルは、本疾患の病態解析および治療薬開発に非常に有用である。

自由記述の分野

細胞生物学