研究課題
国際共同研究加速基金(帰国発展研究)
遺伝性肺胞蛋白症はGM-CSF受容体遺伝子(CSF2RAあるいはCSF2RB)変異によって生じるが、いまだ有効な疾患特異的な治療法はない。Csf2raノックアウトマウスではマクロファージの機能低下や肺の病理組織学的所見が、ヒトCSF2RA遺伝子変異による遺伝性肺胞蛋白症と同様の病態を呈する。本モデルマウスを用いることにより、マクロファージを一回、直接肺へ移植する肺マクロファージ移植法という細胞治療が、長期間にわたる移植細胞の生着と疾患の改善および安全性が確認された。
これまで存在しなかったヒトCSF2RA遺伝子変異による遺伝性肺胞蛋白症の有効な疾患モデルが確立されたことで、その病態解析および生物学的解析を行えるという学術的意義がある。また、新規治療法の開発といったトランスレーショナルな研究を行うことにより、患者さんへ治療法を還元していくという社会的意義がある。
呼吸器内科
