稀少内分泌疾患から生活習慣病へのトランスレーショナルサイエンス

2019 年度 研究成果報告書

• 研究課題/領域番号: 17H01566
• 研究種目: 基盤研究(A)
• 配分区分: 補助金
• 応募区分: 一般
• 研究分野: 内分泌学
• 研究機関: 京都大学
• 研究代表者: 中尾 一和 京都大学, 医学研究科, 特任教授 (00172263)
• 研究分担者: 田中 智洋 名古屋市立大学, 医薬学総合研究院(医学), 准教授 (20402894) ; 宮澤 崇 九州大学, 大学病院, 特任講師 (30443500) ; 中尾 一祐 京都大学, 医学研究科, 助教 (40599932) ; 日下部 徹 独立行政法人国立病院機構(京都医療センター臨床研究センター), 内分泌代謝高血圧研究部, 研究室長 (60452356) ; 中川 靖章 京都大学, 医学研究科, 助教 (70452357) ; 横井 秀基 京都大学, 医学研究科, 講師 (90378779) ; 神田 一 京都大学, 医学研究科, 客員研究員 (00724535) ; 青谷 大介 京都大学, 医学研究科, 特定病院助教 (80600494)
• 研究期間 (年度): 2017-04-01 – 2020-03-31
• キーワード: 脂肪萎縮症候群 / レプチン / レプチン補充治療 / レプチン測定法 / CNP / 軟骨無形成症 / CNP治療 / 降圧血管リモデリング

研究成果の概要

代表者は全身性及び部分性脂肪萎縮症候群を対象にレプチン補充治療を開発した。特に部分性脂肪萎縮症候群は、当初の推定より有病率が高く、３０-４０歳代の女性２型糖尿病患者群に潜在することを発見した。レプチン補充治療は、治療前の血中レプチン濃度が正常症例には有効で、異常高値症例には無効であることを証明した。
代表者の特許によるCNPの内軟骨性骨化促進作用を応用した軟骨無形成症へのCNP治療の安全性と有効性がフェース２臨床治験で確認された。CNPは骨化促進作用以外に、降圧作用、血管リモデリング改善作用、摂食抑制作用を有することを証明した。CNPのトランスレーション科学が進展し、臨床応用達成の日が近い。

自由記述の分野

内科学　内分泌代謝

研究成果の学術的意義や社会的意義

代表者は、脂肪萎縮症候群へのレプチン補充治療を疾患モデル動物を用いた基礎研究と脂肪萎縮症候群患者を対象とした臨床医学研究からなる双方性のトランステーション科学研究を推進し、世界で最初に達成した。特に全身性のみならず部分性脂肪萎縮症群への有用性は世界で我が国のみで承認された。
代表者が特許を有するCNPの内軟骨性骨化促進作用を応用した軟骨無形成症へのCNP治療の安全性と有効性が国際的フェース２臨床治験で確認された。CNPの臨床応用達成の日が近い。CNPは骨化促進作用以外に、降圧作用、血管リモデリング改善作用、摂食抑制作用を有することを基礎研究で証明しており、更なる臨床応用が期待される。