| 研究課題/領域番号 |
17H04224
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| 研究種目 |
基盤研究(B)
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
小児科学
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| 研究機関 | 京都大学 (2018-2019)
東京大学 (2017) |
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研究代表者 |
滝田 順子 京都大学, 医学研究科, 教授 (00359621)
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| 研究期間 (年度) |
2017-04-01 – 2020-03-31
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| キーワード | 小児がん / 発現プロファイル / 治療標的 / 神経芽腫 / 横紋筋肉腫 / 骨肉腫 |
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| 研究成果の概要 |
難治性小児がんの治療標的を同定するために、大規模臨床検体を対象に多層的オミックス解析を展開し、以下の成果を得た。小児T細胞性急性リンパ性白血病の初発、再発検体を用いてクローン進化の検討を行い、NOTCH1が発症と進展に重要なドライバーであることを見出した。また神経芽腫の再発、転移腫瘍を含む90例のopen data (TARGET)をもとに多層的オミックス情報を解析し、PHGDHが難治例の候補治療標的であることを突き止めた。さらに大規模データ解析により骨肉腫の治療標的C1GALT1を同定し、FGFR4阻害が横紋筋肉腫の有力な治療法となりうることを見出した。
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| 自由記述の分野 |
小児がん
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
本研究では、多層的オミックス解析を駆使して、難治性小児がんの治療標的の探索を行い、小児T細胞性急性リンパ性白血病におけるNOTCH1が難治性に寄与することを見出し、また新たな治療標的として、神経芽腫におけるPHGDH、骨肉腫におけるCIGALT1を同定した。さらにFGFR4の阻害が横紋筋肉腫に治療に有効となりうることを見出した。本研究の成果により、難治性小児がんの新たな治療スキームを提案し、治療の最適化を実現することは、小児がんの予後の改善ならびにQOLの向上に多大な貢献をなすものと考えられる。
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