染色体異常を伴った疾患特異的iPS細胞を修復する「染色体編集法」の開発

2020 年度 研究成果報告書

• 研究課題/領域番号: 17H05063
• 研究種目: 若手研究(A)
• 配分区分: 補助金
• 研究分野: 医化学一般
• 研究機関: 国立研究開発法人理化学研究所 (2018-2020); 筑波大学 (2017)
• 研究代表者: 林 洋平 国立研究開発法人理化学研究所, バイオリソース研究センター, チームリーダー (90780130)
• 研究期間 (年度): 2017-04-01 – 2021-03-31
• キーワード: iPS細胞

研究成果の概要

染色体異常は非常に高頻度で見られる遺伝的疾患であるが、染色体異常そのものを修復する根本的な治療法は現在のところ存在しない。本研究においては、全く新しい染色体治療のコンセプトである 「染色体編集」法として提唱すること を目的として研究を行う。これまで、「染色体編集」されたiPS 細胞株に対し、元の染色体異常を持ったiPS 細胞株と比較して、 染色体異常に起因する表現型と遺伝子発現の異常がそれぞれ修復されているか、染色体編集により再生医療に用いられる質を持ったiPS 細胞株が生み出せる か、をそれぞれ 検討した。

自由記述の分野

基礎医学

研究成果の学術的意義や社会的意義

染色体異常は非常に高頻度で見られる遺伝的疾患であるが、染色体異常そのものを修復する根本的な治療法は現在のところ存在しない。この研究の完成により、染色体異常を持った患者からiPS 細胞を作成し、培養状態にて染色体を修復したのちに、元の患者で機能が損なわれている臓器、細胞種を分化誘導し、移植するという再生医療が可能であることが示唆できる。