| 研究課題/領域番号 |
17H06269
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| 研究種目 |
挑戦的研究(開拓)
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 研究分野 |
内科学一般およびその関連分野
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| 研究機関 | 広島大学 |
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研究代表者 |
茶山 一彰 広島大学, 医系科学研究科(医), 教授 (00211376)
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| 研究分担者 |
三木 大樹 広島大学, 医系科学研究科(医), 講師 (10584592)
茶山 弘美 広島大学, 医系科学研究科(医), 准教授 (70572329)
林 亮平 広島大学, 病院(医), 病院助教 (80772053)
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| 研究期間 (年度) |
2017-06-30 – 2020-03-31
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| キーワード | genome editing / exosome / dsDNA / cancer therapy |
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| 研究成果の概要 |
遺伝子治療は遺伝性疾患、癌、ウイルス感染症など多くの疾患に利用できる。遺伝性疾患の多くを占める劣性遺では遺伝子の一カ所を正常化することにより細胞としての機能を回復するものが多くある。これを行う遺伝子治療は望ましい治療ではあるが遺伝子の修復を容易に行える手法が無く、その実施は困難であると見なされてきた。最近開発されたCRISPR/cas9システムを使用すれば遺伝子の正常化が可能であり、遺伝子治療の画期的な進展が期待される。しかし、これまでの方法では不必要な遺伝子改変が起こってしまうリスクを伴っていた。リスクのない遺伝子治療の基礎を研究してcas9を正常肝細胞に導入することが出来た。
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| 自由記述の分野 |
肝臓病学
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
本研究は遺伝子治療を安全性に行うという肝炎からの改良を模索したものである。dsDNAを生体に導入することなく、しかもCas9の長期的な非特異切断も防いでいる点で従来の遺伝子治療とは異なっており、Cas9を用いた遺伝子治療の応用を遺伝病のみならず癌やウイルス感染症、代謝性疾患などなど多方面に大きく広げるものとなる。遺伝子治療のもう一つの重要な要因にdeliveryがある。本研究ではそれらのいずれかを応用することを視野に入れつつ、自己の細胞から産生されるexcreted vesicle(EV)をdeliveryに用いることを考案した。
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