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2020 年度 研究成果報告書

カニクイザルを用いた遺伝性網膜疾患モデルの作製:病態機序の解明と治療法の開発

研究課題

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研究課題/領域番号 17H06276
研究種目

挑戦的研究(開拓)

配分区分補助金
研究分野 生体機能および感覚に関する外科学およびその関連分野
研究機関独立行政法人国立病院機構(東京医療センター臨床研究センター)

研究代表者

岩田 岳  独立行政法人国立病院機構(東京医療センター臨床研究センター), 分子細胞生物学研究部, 部長 (90374157)

研究分担者 溝田 淳  帝京大学, 医学部, 教授 (10239262)
下澤 律浩  国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所, 医薬基盤研究所 霊長類医科学研究センター, 主任研究員 (50300786)
研究期間 (年度) 2017-06-30 – 2020-03-31
キーワード医歯薬学 / 外科系臨床医学 / 眼科学 / 生化学・分子生物学 / ドルーゼン
研究成果の概要

日本人の主な失明原因である緑内障、加齢黄斑変性、遺伝性網膜疾患について、通常使われる実験動物(マウス、ラット、ウサギ、ブタなど)では眼の構造が異なるために、ヒトの疾患を正確に再現することは困難である。本研究はこの5年間利用してきたCRISPR/Cas9に代わって、広島大学で開発されたプラチナTALEN法によるゲノム編集法を用いて眼疾患カニクイザルの作製を試みた。CRISPR/Cas9と比較して顕著なゲノム編集効率の改善が観察され、一部の遺伝子については2021年の出産が予定されている。

自由記述の分野

分子細胞生物学

研究成果の学術的意義や社会的意義

本研究によってカニクイザルの遺伝子改変技術が確立されれば、霊長類を利用した世界的な標準技術として定着する可能性が高い。遺伝子改変カニクイザルの作製によって貴重な実験材料の供給源になり、薬剤治療、遺伝子治療、再生医療、人工網膜などの治療開発に広く利用されることが期待される。カニクイザルは世界的に実験動物として利用されているアカゲザルと同様にマカカ属に分類される旧世界の霊長類であり、そのゲノム配列の相同性もきわめて高い。

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公開日: 2022-01-27   更新日: 2024-01-30  

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