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ジストログリカンの糖鎖異常によって生じる筋ジストロフィーはジストログリカノパチーと総称される．本研究は，ある程度糖鎖が残存する非重症型ジストログリカノパチーモデルマウスに対してLarge遺伝子治療を行うことで，in vivo でのLarge遺伝子導入が原因遺伝子によらずジストログリカノパチーに共通して有効である可能性について検証することを目的とした．研究の結果，Large遺伝子治療により非重症型のジストログリカノパチーモデルマウスで骨格筋壊死の改善が認められた．Large遺伝子治療は非重症型のジストログリカノパチーに共通した治療になりうる可能性が示唆された．
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