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2020 年度 研究成果報告書

自律神経に着目したジストロフィン異常心筋症の治療法開発-最大死因の解決を目指す

研究課題

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研究課題/領域番号 17K07092
研究種目

基盤研究(C)

配分区分基金
応募区分一般
研究分野 神経解剖学・神経病理学
研究機関東京大学

研究代表者

木村 公一  東京大学, 医科学研究所, 特任助教 (50596236)

研究分担者 大門 雅夫  東京大学, 医学部附属病院, 講師 (80343094)
研究期間 (年度) 2017-04-01 – 2021-03-31
キーワード筋ジストロフィー / 心筋症 / 自律神経
研究成果の概要

本研究はモデル動物2研究と臨床研究で構成した。【モデル犬】頻脈・自律神経異常の存在を確認した後、心拍抑制・自律神経抑制の効果を評価したが、自律神経指標は軽度抑制できるものの、期待されていた十分な心拍抑制を得られず、心エコー所見・病理所見においても期待された治療効果を達成できなかった。【モデルラット】頻脈・心機能障害を確認後、内服薬を投与したが、心臓のベネフィットが出現する前に食欲低下・活動量低下といった副作用が目立ち、期待されていた治療効果を得られなかった。【臨床研究】倫理委員会の承認、患者の同意書取得は順調に進んだが、研究後半における新型コロナ感染症の流行により一時中断を余儀なくされた。

自由記述の分野

筋ジストロフィー心筋症

研究成果の学術的意義や社会的意義

本研究は、筋ジストロフィーという難病、またそれにともなう心筋症に対してより有効な治療法を開発するものである。現在、筋ジストロフィー患者にとって心不全が最も主要な死因であるため、動物モデルおよび臨床研究を通して、その治療法の検討を進める意義は非常にに大きい。今回、自律神経の抑制を通した心不全治療法の確立を試みたが、動物実験では十分な治療効果を得られる前に副作用の出現を認めた。また臨床研究は順調に進捗したものの研究年度後半における新型コロナウイルスの流行により一時中断を余儀なくされた。一方で、この研究によって得られた心不全に関する知見は学術的意義の大きいものであり、複数の成果論文として報告した。

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公開日: 2022-01-27  

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