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2019 年度 研究成果報告書

GOMの酵素活性を標的としたCADASILの治療戦略の展開

研究課題

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研究課題/領域番号 17K09760
研究種目

基盤研究(C)

配分区分基金
応募区分一般
研究分野 神経内科学
研究機関熊本大学

研究代表者

植田 明彦  熊本大学, 病院, 助教 (30613525)

研究期間 (年度) 2017-04-01 – 2020-03-31
キーワードCADASIL / 病原性蓄積物 / 酵素阻害薬
研究成果の概要

我々は、Cerebral ausotomal dominant arteripathy with subcortical infarcts and leukoencephalopathy (CADASIL)の病原性蓄積物であるgranular osmiophilic material (GOM)に補酵素の化学反応があると仮説を立てた。本研究ではこの仮説を検証するため、CADASILのモデルマウスに酵素阻害薬を投与した。酵素阻害薬投与群では、生存期間の延長が見られた。しかし、6ヵ月から12ヵ月の成長期において、著明な体重増加不良がみられた。臨床応用には、投与方法を工夫する必要があると考えられた。

自由記述の分野

脳神経内科

研究成果の学術的意義や社会的意義

根治的治療法のない遺伝性疾患に対して、治療法開発の糸口をつかむことができた。本研究を基盤として、実際に臨床応用を目指して、治療薬の適切な投与方法や投与量を検討する必要がある。

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公開日: 2021-02-19  

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