| 研究課題/領域番号 |
17K09778
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
神経内科学
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| 研究機関 | 名古屋大学 |
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研究代表者 |
熱田 直樹 名古屋大学, 医学部附属病院, 講師 (90547457)
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| 研究分担者 |
中村 亮一 名古屋大学, 医学系研究科, 特任助教 (80723030)
藤内 玄規 名古屋大学, 医学系研究科, 特任助教 (00748353)
勝野 雅央 名古屋大学, 医学系研究科, 教授 (50402566)
祖父江 元 名古屋大学, 医学系研究科, 特任教授 (20148315)
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| 研究期間 (年度) |
2017-04-01 – 2020-03-31
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| キーワード | 筋萎縮性側索硬化症 / 予後因子 |
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| 研究成果の概要 |
病型や重症度スケール（ALSFRS-R）低下率など多彩なALS患者の進行予後と関連する臨床的因子の解析と同定、進行予後予測バイオマーカーとしての髄液中ADMA/L-arginine比の同定、ALS患者の予後と関連する遺伝子多型の検証、新規ALS関連遺伝子の我が国における検証が行われた。これらは治療介入の手がかりや治験デザイン策定に寄与する。また、ランダム化比較試験が困難な治療介入（気管切開を用いた人工換気）を、蓄積された縦断的臨床データを用いて検討し、予後に与える影響や年齢などの因子による治療介入効果の違いを検証した。
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| 自由記述の分野 |
神経内科学
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
神経疾患患者への治療介入は発症からやや時間がたってからの開始となるため、進行、予後に関連する複数の因子への介入が、治療効果を上げるうえで重要である。本研究では、多彩なALS患者の進行予後と関連する因子の解析と同定が行われ、複数のALS関連遺伝子、遺伝子多型の同定、検証が行われた。これらは治療開発の標的としての手がかりや治験を計画する際の登録基準や割付因子として寄与することができる。また、ALS患者に対する治療介入にはランダム化比較試験が難しいものもあるが、その検証に縦断的臨床データを用いた解析が有用であることを示した。
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